투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 치료제 미국 임상시험계획 변경(Protocol Amendment) FDA 제출 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 이영양성 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) 환자를 대상으로 Allo-ASC-Sheet의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 미국 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 미국 임상시험 제2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 미국 식품의약국(U.S. Food and Drug Administration, FDA) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 미국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 약 5개 임상시험기관(미국 및/또는 대한민국) | |
| 6) 대상질환 | 이영양성 수포성 표피박리증(Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB) | |
| 7) 변경승인신청일 | 2026-09-16 | |
| 8) 등록번호 | IND017281 | |
| 9) 임상시험 목적 | 본 임상시험은 이영양성 수포성 표피박리증(DEB) 환자를 대상으로 Allo-ASC-Sheet의 유효성 및 안전성을 평가하는 것을 목적으로 합니다. | |
| 10) 임상시험 방법 | 본 임상시험은 DEB 환자를 대상으로 Allo-ASC-Sheet를 적용하여 치료효과 및 안전성을 평가하는 이중눈가림, 무작위배정, 제2상 임상시험입니다. 금번 임상시험계획 변경을 통해 시험대상 상처(Target Wound)의 선정 및 평가기준 등을 보다 명확하게 하고, DEB 환자의 상처 특성과 시험약의 치료효과를 적절하게 평가할 수 있도록 임상시험 설계 및 평가방법의 일부를 변경하였습니다. |
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| 11) 1차 지표 | 12주 치료기간 완료 5주 후 사전 정의된 창상면적 감소 기준을 충족하는 개별 표적 창상의 비율 | |
| 12) 1차 지표 통계분석방법 | 탐색적 유효성 평가로서 12주 치료기간 완료 5주 후 사전 정의된 창상면적 감소 기준을 충족하는 개별 표적 창상의 비율 | |
| 13) 임상시험기간 | 25개월(약 2026~2028년) | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 총 6명 (소아 3명 및 성인 3명) | |
| 3. 변경신청 사유 | DEB 환자의 상처 특성 및 Allo-ASC-Sheet의 치료효과를 보다 적절하게 평가하고 임상시험 결과의 객관성 및 신뢰성을 높이기 위하여 임상시험계획서(Protocol)의 일부 내용을 변경하였습니다. 주요 변경사항은 다음과 같습니다. ① 시험대상 상처의 크기 및 특성을 고려한 선정기준을 보완 ② 상처의 치료효과를 객관적으로 평가할 수 있도록 유효성 평가변수(Endpoint) 및 평가방법을 보다 명확하게 조정 ③ 상기 변경사항에 따라 임상시험 수행절차 및 관련 기준을 일부 조정 당사는 상기 변경안을 미국 FDA에 제출하여 관련 규제 절차를 진행할 예정입니다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-09-17 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 미국 현지 CRO업체로부터 임상시험계획변경승인신청 접수완료 메일을 확인한 날짜입니다. - 본 건은 미국에서 진행 중인 DEB 임상시험의 임상시험계획서(Protocol Amendment) 변경안을 미국 FDA에 제출하는 사항입니다. - 본 Protocol Amendment 제출은 FDA의 변경 승인 또는 임상시험 결과의 성공을 의미하지 않습니다. - FDA의 검토 과정에서 추가 자료 제출, 보완 또는 임상시험계획의 추가 변경이 요구될 수 있습니다. - 변경된 임상시험계획의 실제 적용은 관련 규제기관 및 임상시험심사위원회(IRB)의 필요한 절차가 완료된 후 진행될 예정입니다. - 임상시험의 진행 상황 및 결과는 시험대상자 모집, 임상시험 실시기관의 운영 상황, 규제기관의 검토 및 기타 제반 사정에 따라 변경되거나 지연될 수 있습니다. - 당사는 향후 본 임상시험과 관련하여 중요한 사항이 발생하는 경우 관련 법령 및 공시규정에 따라 공시할 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2021-02-17 투자판단 관련 주요경영사항(. 이영양성수포성표피박리증환자를 대상으로 ALL-ASC-SHEET의 유효성과 안전성을 평가하는 제 2상 임상시험 계획 승인(미국)) |
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