투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능 성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하 시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 미국 식품의약국(FDA) 변경승인신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 제1/2상 공개 다기관 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 미국 임상 1/2상 시험 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 미국 식품의약국(FDA) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 미국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이 병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children's Hospital) | |
| 6) 대상질환 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2026-09-18 | |
| 8) 등록번호 | NCT05588648 | |
| 9) 임상시험 목적 | - 제1상 시험 목적 : 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 가진 청소년 및 성인 대상자에서 DLT(용량 제한 독성) 발생에 기반하여 최대 내약 용량(MTD) 및 2상 권장 용량(RP2D) 결정을 포함한 백토서팁의 안전성과 내약성을 평가 - 제2상 시험 목적 : 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 가진 청소년 및 성인 대상자에서 백토서팁 단독 요법의 항종양 활성을 평가하고, 각 용량 코호트(군)에서 바이오마커와 임상적 유익성 간의 연관성을 평가 |
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| 10) 임상시험 방법 | - 설계: 다기관, 다국가, 공개 임상시험 - 백토서팁의 안전성, 내약성, 항종양 활성에 대한 평가가 등록된 시험대상자의 연구 참여기간 전반에 걸쳐 이뤄질 것이다. (중대한)이상사례 발생 및 임상실험실검사 결과 모니터링을 토대로 안전성 평가를 실시한다. - 항종양활성 평가는 시험자가 RECIST 1.1로 실시한다. 종양반응 상태에 대한 방사선학적 평가는 시험약 첫 투여(C1D1, Day 0)일부터 C7D1(25주차)까지 매 2주기(8주간격)마다 가하며, 이후부터는 매 3주기(12주간격)마다 평가한다 - 전체생존기간(OS)은 각 시험대상자 연구 등록일로부터 사망일까지의 기간으로 정의되며, Kaplan-Meier 방법을 사용하여 분석한다 |
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| 11) 1차 지표 | 제1상 1차 지표 - DLT의 발생률 및 양상 - NCI CTCAE v5.0에 따라 등급이 분류된 이상반응(AE)의 발생률, 양상 및 중증도 - 신체 검진, 활력 징후, 실험실 결과 결과 및 심전도(ECG)의 기저치 대비 변화 제2상 1차 지표 - 각 용량 코호트(군)에서의 객관적 반응률(ORR): RECIST 1.1 기준에 따라 연구자가 평가한 전체 반응이 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR)에 해당하는 대상자의 비율 |
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| 12) 1차 지표 통계분석방법 | 1. 안전성 분석 - 투여 기간 동안 관찰된 이상반응인 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)만 포함 - 치료 중 발생한 이상반응(기저치 대비 새로 발생하거나 악화된 것)의 발생률 - 중대한 이상반응(SAE) 등 2. 유효성 분석 - 유효성 분석은 RECIST v1.1 및 iRECIST에 따라 정의되고 연구자에 의해 평가된 객관적 반응률(ORR)을 바탕으로 수행됩니다. ORR에 대한 점 추정치는 양측 정확 이항 95% 신뢰구간(CI)과 함께 제시 |
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| 13) 임상시험기간 | - 최초 대상자 등록일: 2023년 5월 1일 - 최종 대상자 완료 예정일: 최종 대상자 등록(LSI) 후 3개월 |
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| 14) 목표 시험대상자 수 | 제1상: 성인 최소 9명 및 청소년 최대 9명 제2상: 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명 |
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| 3. 변경신청 사유 | 200mg BID와 300mg BID 용 량 간 유효성과 안전성을 탐 색적으로 비교하여, 최적의 용량을 결정하기 위함 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-09-18 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기의 사실발생(확인)일은 미국 식품의약국(FDA)에 변경승인신청서를 제출한 날입니다 - 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정입니다 |
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| ※ 관련 공시 | 2026-08-07 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 변경승인신청) 2023-02-15 투자판단 관련 주요경영사항(재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 승인) 2022-11-21 투자판단 관련 주요경영사항(재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 신청) 2022-07-11 투자판단 관련 주요경영사항(재발 난치성/진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 미국 식품의약국(FDA) 신청) 2022-08-08 투자판단 관련 주요경영사항(재발 난치성/진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND)미국 식품의약국(FDA) 승인) |
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