투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능 성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하 시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 변경승인신청 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 제1/2상 공개 다기관 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 국내 임상 1/2상 시험 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 국내 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 다국가 (대한민국, 미국) | |
| 5) 임상시험실시기관 | 국내 원자력병원 외 6개 병원 | |
| 6) 대상질환 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 | |
| 7) 변경승인신청일 | 2026-08-07 | |
| 8) 등록번호 | 31712 | |
| 9) 임상시험 목적 | 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종(OS) 또는 진행성, 재발성 또는 표준 전신요법에 대해 불응성인 골 병변이 있는 청소년 및 성인에서의 단일 약제로서 백토서팁의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종 양 활성을 평가하기 위한 제1/2상, 공개라벨, 단일군, 개념 증명, 다국적/다기관 시험이다 | |
| 10) 임상시험 방법 | - 설계: 다기관, 다국가, 공개 임상시험 - 백토서팁의 안전성, 내약성, 항종양 활성에 대한 평가가 등록된 시험대상자의 연구 참여기간 전반에 걸쳐 이뤄질 것이다. (중대한)이상사례 발생 및 임상실험실검사 결과 모니터링을 토대로 안전성 평가를 실시한다. - 항종양활성 평가는 시험자가 RECIST 1.1로 실시한다. 종양반응 상태에 대한 방사선학적 평가는 시험약 첫 투여(C1D1, Day 0)일부터 C7D1(25주차)까지 매 2주기(8주간격)마다 가하며, 이후부터는 매 3주기(12주간격)마다 평가한다 - 전체생존기간(OS)은 각 시험대상자 연구 등록일로부터 사망일까지의 기간으로 정의되며, Kaplan-Meier 방법을 사용하여 분석한다 |
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| 11) 1차 지표 | 제1상 - 용량제한독성(DLT)의 발생 및 특성평가 - 치료관련이상사례(TEAE)의 발생률, 특성 및 중증도(NCI CTCAE v5.0에 따름 - 신체검사, 활력징후, 실험실 검사 결과 및 심전도(ECG)의 기저치 대비 변화 제2상 (각 용량 코호트별로 평가) - 고형암반응평가기준(RECIST 1.1)에 따라 시험자가 평가한 전체 반응이완전반 응(CR) 또는 부분반응(PR)인 시험대상자 비율로 정의되는 객관적 반응률(ORR) |
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| 12) 1차 지표 통계분석방법 | - 용량제한독성(DLT)의 발생 - 치료관련 이상사례(TEAE)의 발생빈도 및 중증도(CTCAE v5.0 에 따름) - 객관적반응률(ORR) (RECIST 1.1 에 따라 시험자가 평가함), ORR 에 대한 점 추정치는 정확 이항 양측 95% CI 와 함께 제공된다 |
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| 13) 임상시험기간 | 시작(예정)일 : 2023년 02월 종료(예정)일 : 2028년 02월 |
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| 14) 목표 시험대상자 수 | - 제1상 파트 (3+3, 용량 증량 시험): 성인 및 청소년 시험대상자로 각 성인 코호트(C1) 3~18명, 청소년 코호트(C2) 3~18명 (시험대상자 수는 실제 용량 증량 횟수를 토대로 결정된다.) - 제2상 파트 (용량 확대 시험): 백토서팁 두 용량 코호트로 구성되며, 각 용량 코호트는 독립적으로 Simon’s two-stage design에 따라 평가한다. 성인 및 청소년 시험대상자로 각 용량 코호트당 최소 42명 (제1상에서 MTD/RP2D 동일 용량으로 투여받은 시험대상자도 포함한다.) |
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| 3. 변경신청 사유 | 200mg BID와 300mg BID 용 량 간 유효성과 안전성을 탐 색적으로 비교하여, 최적의 용량을 결정하기 위함 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-08-07 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기의 사실발생(확인)일은 국내 식품의약품안전처(MFDS)에 변경승인신청서를 제출한 날입니다 - 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정입니다 |
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| ※ 관련 공시 | 2022-07-11 투자판단 관련 주요경영사항(재발 난치성/진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 미국 식품의약국(FDA) 신청) 2022-08-08 투자판단 관련 주요경영사항(재발 난치성/진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND)미국 식품의약국(FDA) 승인) 2022-11-21 투자판단 관련 주요경영사항(재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 신청) 2023-02-15 투자판단 관련 주요경영사항(재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND) 한국 식약처(MFDS) 승인) |
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