투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 파킨슨병 환자에서 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 국내 임상시험 1/2a상 탑라인 결과 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일 기관, 공개, 단회 투여, 단계적 용량 증량, 1/2a상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 제1/2a상 임상시험 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 연세대학교의과대학세브란스병원 | |
| 6) 대상질환 | 파킨슨병 (파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자) |
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| 7) 신청일 | 2022-04-06 | |
| 8) 승인일 | 2023-01-12 | |
| 9) 등록번호 | NCT05887466 (미국 임상등록 사이트) KCT0009343 (한국 임상등록 사이트) |
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| 10) 임상시험 목적 | 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래 A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 요법의 최대내성용량 결정 및 안전성과 탐색적 유효성을 평가한다. | |
| 11) 임상시험 방법 | 본 시험은 파킨슨병 진단 후 5 년 이상 경과한 환자를 대상으로 동종배아줄기세포유래A9 도파민 신경전구세포(A9-DPC) 이식 후 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 단일기관, 공개, 단회 투여, 단계적 용량 증량, 1/2a 상 임상시험이다. 최대내약용량(MTD)결정이 완료되면 1 상이 종료되며, 이후 안전성 및 유효성 평가결과를 토대로 보고서 작성이 완료되면 2a 상이 종료된다. * 투여 용량 - 1 단계 용량: 3.15X106 cells/body (총 6 tracks 투여, 1 track 당 52.5 X104 cells) - 2 단계 용량: 6.30X106 cells/body (총 6 tracks 투여, 1 track 당 105 X104 cells) |
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| 12) 1차 지표 | (1) 임상시험용 의약품 투여 후 발생한 이상반응(Treatment-Emergent Adverse Events, TEAEs) 발생 여부 (2) 임상시험용 의약품 투여 후 12주(3개월), 24주(6개월), 48주(12개월) 및 96주(24개월) 시점에서 이식 실패 또는 거부, 출혈 및 감염 발생 여부 (3) 임상시험용 의약품 투여 후 특별관심대상 이상반응(Adverse Event of Special Interest, AESI) 발생 여부 *AESI: a) 사망, b) 조직 또는 기관 내 신생물 또는 악성종양 생성, c) 과거 앓았던 자가면역 질환의 악화 또는 새로운 발생을 포함한 면역반응 발생, d) 그 외 본 배아줄기세포치료제와 관련된 지연성 이상반응. |
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| 13) 임상시험기간 | 2023년 5월 9일 ~ 2025년 12월 10일 | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 12명 | |
| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | (1) 용량군별 용량제한독성(Dose-Limiting Toxicity, DLT) 발생 여부와 임상시험용 의약품 투여 후 발생한 이상반응(Treatment-Emergent Adverse Events, TEAEs)의 발생 여부에 대해 용량군별 빈도와 백분율을 제시한다. 또한 이상반응(TEAE), 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR), 중대한 이상반응(Serious Adverse Event, SAE) 및 중대한 약물이상반응(Serious Adverse Drug Reaction, SADR)에 대해 용량군별 발생 대상자 수, 발생률 및 발생 건수를 제시한다. 아울러 이상반응은 최신 버전의 Medical Dictionary for Regulatory Activities(MedDRA)에 따라 System Organ Class(SOC) 및 Preferred Term(PT) 기준으로 코드화하여, 용량군별 발생 대상자 수, 발생률 및 발생 건수를 제시한다. (2) 임상시험용 의약품 투여 후 12주(3개월), 24주(6개월), 48주(12개월) 및 96주(24개월) 시점에서 이식 실패 또는 거부, 출혈 및 감염 발생 여부에 대해 용량군별 빈도와 백분율을 제시한다. (3) 임상시험용 의약품 투여 후 특별관심대상 이상반응(Adverse Event of Special Interest, AESI)의 발생 여부에 대해 용량군별 빈도와 백분율을 제시한다. |
| 2) 결과값 | 이상반응(TEAE)은 저용량군 6명(100.00%)/23건, 고용량군 6명(100.00%)/20건, 전체 12명(100.00%)/43건 발생하였으며, 중증도별 발생 건수는 Grade 1 12건, Grade 2 23건, Grade 3 7건, Grade 4 0건, Grade 5(사망) 1건이었음. 발생한 43건 전체가 임상시험용 의약품(TED-A9)과 관련 없음으로 평가되어 약물이상반응(ADR)은 0명(0.0%)/0건이었음. 중대한 이상반응(SAE)은 저용량군 3명(50.00%)/3건, 고용량군 1명(16.67%)/1건, 전체 4명(33.33%)/4건이었으며, 모두 임상시험용 의약품과 관련 없음(세포치료제 관련 0건, 수술 관련 0건, 악성 종양 발생 관련 0건)으로 평가되어 중대한 약물이상반응(SADR)은 0건이었음. 사망은 1건(전체 8.33%)으로 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가되었음. 이식 실패 또는 거부는 저용량군 0건, 고용량군 0건(전체 0.00%)이었음. 출혈은 전체 1명(8.33%)/1건(고용량군 1명, 16.67%), 감염은 저용량군 0건, 고용량군 0건(전체 0.00%) 발생하였으며, 모두 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가됨. 특별관심대상 이상반응(AESI)은 저용량군 1명(16.67%)/1건, 고용량군 0건, 전체 1명(8.33%)/1건(사망)으로, 임상시험용 의약품과 관련 없음으로 평가됨. 용량제한독성(DLT)은 저용량군 및 고용량군 모두 발생하지 않았으며(0건), 고용량(6.30×10? cells/body)까지 DLT 없이 평가가 완료되어 최대내약용량(MTD)은 6.30×10? cells/body로 결정됨. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-06-12 | |
| 5. 향후계획 | - 당사는 향후 임상시험결과보고서(Clinical Study Report)를 수령할 예정이며, 수령 시 공시할 예정입니다. - 당사는 본 임상 1/2a상 Topline 결과를 바탕으로 후속 임상개발 전략 수립하고, 이를 학술발표·논문 게재·보도자료 및 IR 자료 등으로 활용할 예정입니다. |
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| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 '4. 사실발행(확인)일'은 당사가 외부 임상시험업무위탁기관(CRO)으로부터 임상시험의 Topline Data를 수령한 일자(한국 시간)입니다. - 당사는 CRO로부터 본 임상시험의 1차 평가지표인 안전성 분석 결과와 주요 탐색적 유효성 지표 일부에 대한 분석 결과를 수령하였습니다. - 주요 탐색적 유효성 평가지표는 유효성 평가군(Efficacy Set)을 대상으로 용량군별 기술통계 분석을 실시하였습니다. 본 공시에 제시한 MDS-UPDRS Total(Off), MDS-UPDRS Part Ⅲ(Off), Hoehn & Yahr Scale(Off)는 베이스라인 대비 투여 후 평가시점별 변화, PD Diary Off-time은 베이스라인 대비 투여 후 48주, 72주 및 96주 시점의 변화, FP-CIT PET은 스크리닝 대비 투여 후 48주 및 96주 시점의 도파민 운반체 밀도 변화를 분석하였습니다. - 해당 주요 탐색적 유효성 지표의 CRO 통계분석 결과는 다음과 같습니다(유효성 평가군[Efficacy Set], 평균값 기준, 저용량군 / 고용량군 기준). o MDS-UPDRS Total (Off): 115.83→86.20 / 121.00→86.00 o MDS-UPDRS Part Ⅲ (Off): 61.00→46.00 / 57.67→39.17 o Hoehn & Yahr Scale (Off): 3.67→2.60 / 3.83→2.17 o PD Diary Off-time: 7.56→-2.97시간 / 8.32→5.54시간 o PET Data(FP-CIT PET): 24개월 시점 베이스라인 대비 %변화율은 Caudate에서 -9.31% / -12.37%, posterior dorsal putamen에서 -0.88% / 20.86% o PD Diary ON time without dyskinesia (16/Total waking time) [hours]: 6.59→10.35시간 / 3.91→8.68시간 ※ PD Diary ON time without dyskinesia는 임상시험계획서에 사전 정의된 평가변수는 아니며, 임상시험계획서상 수집된 PD Diary 항목을 기반으로 추가 탐색적 분석을 수행하였습니다. - 본 공시의 내용은 Topline Data 기준으로 작성되었으며, 최종 임상시험결과보고서(CSR) 작성, 규제기관 검토 및 추가 분석 과정에서 일부 내용이 변경 또는 보완될 수 있습니다. - 본 임상시험 결과는 당사의 보도자료, 학술발표, 논문, IR 자료 등으로 활용될 수 있습니다. |
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