투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 임상시험용의약품 (VT-Tri) 투여 후 안전성 및 약력학적 평가를 위한 12주, 단회 및 반복투여, 단계적 증량, 다기관, 제 1상 임상시험의 조기종료 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | VT-Tri-202 |
| 2) 임상시험단계 | 제 1상 임상시험 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처 (MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 한국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울성모병원 외 | |
| 6) 대상질환 | 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자 | |
| 7) 신청일 | 2020-03-30 | |
| 8) 승인일(결정일) | 2020-09-21 | |
| 9) 등록번호 | 승인번호: 제 33208호 | |
| 10) 임상시험목적 | 재발/불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 임상시험용의약품(VT-Tri: 삼종 종양항원 특이 T 세포)의 단회투여 및 반복투여 후 안전성 및 약력학적 특성을 평가하고자 한다. | |
| 11) 임상시험방법 | 본 임상시험은 안전성 평가를 목적으로 하는 제1상, 공개, 단계적 증량 설계(Traditional 3+3 design)로 진행되며, 총 3개 Cohort(각 3명)로 구성된다. Cohort 1은 단회 투여 후 2주, Cohort 2는 2회 투여 후 4주, Cohort 3은 4회 투여 후 6주간 안전성을 평가한다. 각 단계에서 임상시험용 의약품과 인과관계가 있는 CTCAE v5.0 기준 Grade 3 이상 약물이상반응(ADR)이 발생하지 않을 경우 다음 단계로 진행한다. 각 Cohort에서 Grade 3 이상 ADR이 발생할 경우 3명을 추가 등록하여 총 6명으로 확대 평가하며, 2명 이상에서 동일 등급 이상의 ADR이 발생할 경우 해당 단계는 중단하고 한 단계 낮은 투여 횟수 및 용량을 최대내약용량(MTD)으로 결정하여 제2상 임상시험의 권장용량으로 설정한다. |
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| 12) 1차 지표 | 1) 안전성 평가 변수 (1) 이상반응 (2) 신체검사, 활력징후, 실험실적 검사, 심독성 평가 (3) 심전도 검사, 흉부 X-ray (4) 임상시험용의약품과 관련있는 Grade 3 이상의 ADR 발생 평가 |
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| 13) 1차 지표 통계분석방법 | 1) 안전성 평가 (1) 이상반응 안전성 자료 중 이상반응은 MedDRA 최신 버전을 이용하여 코딩하며, SOC와 PT에 따라 이상반응, 약물이상반응, 중대한 이상반응/약물이상반응 중증도가 3이상인 이상반응/약물이상반응에 대한 발현 시험대상자 수, 발현율 및 발현 건수를 제시한다. 또한, 각 이상반응의 중대성 (seriousness), 중증도 (severity), 임상시험용 의약품과의 연관성 (causality), 이상반응에 대한 조치 및 그 결과에 대해서도 별도로 정리한다. 이상반응의 분석은 임상시험용 의약품 투여 이후 처음 발생하였거나, 임상시험용 의약품 투여 전에 나타났더라도 임상시험용 의약품 투여 이후 중증도가 악화된 이상반응 (Treatment emergent adverse event, TEAE)을 대상으로 한다. 단, ADR로 평가된 GVHD 발현 시험대상자의 빈도와 비율 (%)을 제시한다. (2) 활력징후, 실험실 검사, 신체검사, 심독성 평가 연속형 자료는 평가시점 별로 기술통계량 (평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값)을 제시하고, 범주형 자료는 빈도와 비율 (%)을 제시한다. 실험실 검사의 경우 임상시험용 의약품 투여 전/후의 이상변동 (e.g., 정상/비정상 변화)에 대해서 Shift Table을 제시한다. 또한 임상시험용 의약품 투여 전 대비 각 시점에서 유의한 변화를 확인하기 위하여 Paired t-test 또는 Wilcoxon's signed rank test를 실시한다. (3) 심전도 (12-lead ECG) 검사, 흉부 X-ray 임상시험용 의약품 투여 전/후의 이상변동 (e.g., 정상/비정상 변화)에 대해서 Shift Table을 제시한다. (4) Grade 3 이상의 ADR 발생 평가 임상시험용 의약품 투여 후 중증도 (Grade) 3이상의 약물이상반응이 발생 여부에 대해서 시험대상자의 빈도와 비율 (%)을 제시한다. |
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| 14) 임상시험기간 | 식품의약품 안전처 및 임상시험 심사위원회 승인 후 24개월 (단, 시험대상자 등록 속도에 따라 변경될 수 있음) | |
| 15) 목표 시험대상자 수 | 총 9명 (3명/Cohort) | |
| 3. 자진취하 등 사유 | 개발계획 변경에 따라 임상시험을 조기 종료하기로 결정함. | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-02-25 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 "8)승인일(결정일)"은 임상시험계획을 승인받은 날짜이며, "4.사실발행(확인)일"은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험 조기종료 보고한 날짜입니다. - 본 임상시험 계획 승인은 상장일(2021.8.25) 전 발생하여 관련 공시 사항은 없습니다. |
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| ※ 관련 공시 | - | |