투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 전이성 거세저항성 전립선암 환자에서 Ga-68-NGUL / Lu-177-DGUL 의 제 1/2 상 임상시험의 최종결과보고서(CSR) 수령 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 전이성 거세저항성 전립선암 환자에서 Ga-68-NGUL / Lu-177-DGUL 의 안전성, 내약성, 방사선량 및 항암효과를 평가하기 위한 1/2 상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 제 1/2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처 (MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 서울아산병원, 화순 전남대학교병원, 강남세브란스병원 | |
| 6) 대상질환 | 전이성 거세저항성 전립선암 | |
| 7) 신청일 | 2020-04-01 | |
| 8) 승인일 | 2020-07-02 | |
| 9) 등록번호 | NCT05547061(미국 임상등록 사이트(clinicaltrials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능) | |
| 10) 임상시험 목적 | [1상 Part A] 건강인군과 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 Ga-68-NGUL의 안전성, 내약성 및 진단 유효성 평가를 목적으로 한다. [1상 Part B] 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 Lu-177-DGUL의 안전성과 내약성 평가를 하고 최대내약용량(MTD) 및 2상 임상시험에서의 권장용량(RP2D)을 결정한다. [2상] 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 Lu-177-DGUL의 항암효과에 대한 유효성 및 안전성을 평가한다. |
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| 11) 임상시험 방법 | [1상 Part A] Ga-68-NGUL을 정맥투여하여 방사선 흡수선량 및 진단 유용성을 평가한다. 또한, Ga-68-NGUL 투여 후 2시간 동안 내약성을 포함한 이상사례를 평가하고, 투여 후 7±2일에 추가적인 안전성 평가를 실시한다. [1상 Part B] Lu-177-DGUL 용량증량의 적절성 평가하여 RP2D를 결정하고 안전성, 내약성 평가도 진행한다. [2상] 1상 Part B에서 결정된 RP2D로 Lu-177-DGUL을 투여하여 유효성을 평가한다. |
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| 12) 1차 지표 | [1상 Part A] Ga-68-NGUL의 안전성, 내약성 및 진단 유효성 평가 [1상 Part B] Lu-177-DGUL의 안전성, 내약성 평가, 2상 RP2D 결정 [2상] RECIST v1.1 기준에 따른 객관적 반응률(ORR) |
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| 13) 임상시험기간 | 첫 번째 환자 등록: 2021-05-10 (일차)분석 자료 절단일: 2025-07-30 2상 안전성 추적관찰 종료일(예정): 2026-02-28 |
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| 14) 목표 시험대상자 수 | [1상 Part A] 6명(건강인군 3명+질환군 3명) - 실제 등록인원: 6명 [1상 Part B] 질환군의 각 용량군당 3명 또는 6명(2개 코호트 가정 시 최대 12명) - 실제 등록인원: 저용량군 4명, 고용량군 3명, 총 7명 [2상] 질환군 61명(FAS에 포함되는 시험대상자 수가 61명을 만족할 때까지) - 실제 등록인원: 91명 |
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| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | 1) 안전성 평가 안전성과 내약성을 평가하기 위해 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례, 약물이상반응, 중대한 이상사례, DLT발생 여부에 대한 빈도와 백분율을 제시한다. 이상사례, 약물이상반응 및 중대한 이상사례에 대하여 MedDRA 및 NCI-CTCAE에 근거하여 SOC와 PT에 따라 표준화하고, 표준화된 이상사례 발생 시험대상자 수, 발생률 및 발생 건수를 제시한다. 실험실적 검사, 활력징후, 심전도 검사 등에 대하여 연속형 변수는 시점별 시험대상자수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시하고, 범주형 변수는 빈도와 백분율을 제시한다. 2) 방사선량 Time-activity curve, cumulative activity, residence time, effective dose에 대하여 시험대상자수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시한다. 3) 진단적 유효성 관심영역에 대한 표준 섭취계수(SUV), TBR에 대해 시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시하고, 관심영역에 대한 육안분석으로 섭취 정도의 정성적 평가 결과에 대하여 빈도 및백분율을 제시한다. 4) 유효성 평가 RECIST v1.1에 따른 객관적 반응률(ORR)에 대해 빈도 및 백분율, 95% 신뢰구간을 제시한다. |
| 2) 결과값 | [1상 Part A] 1. 방사선량 평가 Ga-68-NGUL 투여 후 수행한 absorbed dose (흡수선량), cumulative activity (장기별 누적 활성도) 및 residence time (장기별 체류시간)을 분석한 결과, 건강한 대상군과 질환군 모두에서 ‘Bladder’, ‘Kidney’ 등의 순으로 높게 관찰되었다. 또한, effective dose (유효선량) 분석 결과, 건강한 대상군에서는 0.030±0.0000 mSv/MBq, 질환군에서는 0.023±0.0058 mSv/MBq로 평가되었다. 2. 진단적 유효성 평가 SUV값(표준 섭취계수) 평균 19.67±9.562, TBR값(방사능 섭취비) 평균 8.346±4.7370으로 병변에서의 높은 특이적 결합과 뚜렷한 대비가 확인되었고, 정성적 평가에서도 7건 중 5건(71.43%)이 고도 섭취(등급 5) 로 나타나 충분한 영상 대비와 우수한 병변 식별력을 보여주었다. 3. 안전성 평가 건강한 대상군에서는 이상사례가 없었고, 질환군 3명 중 2명(66.67%)에게서 총 5건의 약물이상반응(빈혈 2건, 무력감, 체중감소, 요통 각 1건)이 보고되었고, 모두 경증(Grade 1) 또는 중등증(Grade 2)이었다. [1상 Part B] 1. 방사선량 평가 (저용량군에만 해당) Lu-177-DGUL 투여 후 약물이 주로 신장과 간에 분포하며, 흡수선량은 침샘·신장·비장·간 순으로 나타났고 확인된 장기별 흡수선량은 허용범위보다 전반적으로 낮은 수준이었다. 2. 내약성 및 안전성 평가 - 1상 Part B 임상시험에서 DLT는 발생하지 않았다. - Ga-68-NGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 고용량군에서만 범혈구감소증이 33.33%(1/3명, 1건)에서 보고되었으며, 저용량군에서는 확인되지 않았다. - Lu-177-DGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 저용량군에서 호중구 감소 및 백혈구 감소가 각각 50.00%(2/4명)로 가장 높은 비율을 보였으며, 고용량군에서는 호중구 감소, 혈소판 감소, 빈혈, 범혈구감소증, 피로, 주사부위 통증 및 경막하 혈종이 각각 33.33%(1/3명)에서 확인되었다. [2상] 1. 일차 유효성 평가 독립적 평가자가에 의해 RECIST v1.1 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)은 FAS 분석에서, 35.90% (28/78명, 95% exact CI [25.34, 47.56])로, 3상 임상시험 진행 기준을 충족하였다. 2. 안전성평가 - 2상 임상시험에서 이상사례가 발생한 시험대상자의 비율은 79.12% (72/91명)였다. ‘빈혈(Anaemia)’이 31.87%(29/91명)로 가장 흔했으며, ‘구강건조(Dry mouth)’가 13.19%(12/91명), ‘식욕 저하(Decreased appetite)’와 ‘메스꺼움(Nausea)’이 각각 9.89%(9/91명) 순으로 나타났다. - 2상 임상시험에서 Ga-68-NGUL과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 전체의 12.09%(11/91명)에서 발생했으며, 이 중 ‘빈혈’이 3.30%, ‘말초부종’이 2.20% 순으로 나타났고, Lu-177-DGUL은 49.45%(45/91명)에서 보고되어 ‘빈혈’이 24.18%, ‘구강건조’가 13.19%, ‘식욕저하’가 7.69% 순으로 나타났다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-12-12 | |
| 5. 향후계획 | - Lu-177-DGUL (포큐보타이드)는 식품의약품안전처(MFDS)에 조건부허가 신청을 하고 임상 3상을 진행할 계획입니다. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 임상시험업무위탁기관 (CRO)로부터 임상결과보고서 (CSR)를 전달받은 날짜입니다 - 당사는 본 임상시험의 계획을 상장전인 2020년 7월 2일에 승인 받아관련 공시사항은 없습니다. - 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2025-09-04 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(표준요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자에서 Lu177DGUL의 국내 임상 제2상 Topline data 수령) |
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