투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획 변경승인 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 심각한 불응성 자가면역질환 (전신 홍반성 루푸스) 환자를 대상으로 한 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 한국 임상시험 제1/2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울성모병원 외 | |
| 6) 대상질환 | 심각한 불응성 자가면역질환 환자 (전신 홍반성 루푸스) | |
| 7) 변경승인신청일 | 2026-05-22 | |
| 8) 변경승인일 | 2026-06-16 | |
| 9) 등록번호 | 식품의약품안전처 임상시험 승인번호 : 제 33544호 | |
| 10) 임상시험 목적 | 일차 목적으로 최대내약용량(MTD) 및 2상 권장용량(RP2D)을 확인하고, 이차 목적으로는 CRC01의 유효성, 안전성을 평가하고자 함. | |
| 11) 임상시험 방법 | - 디자인: 공개, 다기관, 단일군으로 수행 - 전신홍반성루푸스 환자를 대상으로 CRC01을 투여후 52주 동안 임상시험계획서에 따라 사전 정의된 시점에 임상시험기관을 방문하여 뇨검사, 혈액학적 검사 등으로 치료효과를 관찰함. 52주 이전에 방문평가를 중단하는 대상자는 일차방문평가 종료방문(EOS)을 진행함. |
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| 12) 1차 지표 | 임상 1상 : CRC01의 내약성을 평가하고, 이를 바탕으로 최대내약용량 및 임상 2상에서의 권장용량을 결정함. 임상 2상 : 24주 시점의 완전 신장 반응 (Complete Renal Response, CRR*)을 통하여 CRC01의 유효성을 평가함. 하기 1부터 3까지 모두 만족하는 경우 1. 24hour urine protein ≤ 0.5g or urine protein/creatinine ratio (UPCR) ≤ 0.5 2. eGFR ≥ 60 mL/min/1.73m2 인 경우 또는 eGFR 감소량이 baseline 값의 20% 이내 3. 평가 전 8주 이내 루푸스 신염을 위한 구제약물 사용이 없는 경우 (단, 루푸스 질환 조절을 위한 투여 (prednisone ≤ 10mg/day) 또는 부신기능저하 등 생리적 대체요법 목적의 스테로이드 사용은 제외) |
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| 13) 1차 지표 통계분석방법 | 임상 1상 : 통계적 가설 검정은 시행하지 않음. 임상 2상 : CRC01 투여 후 24주 시점의 완전 신장 반응률의 단측 97.5% 신뢰구간의 하한 값이 귀무가설하에서의 반응률(기존 치료제 반응률) 30% 보다 큰 경우 CRC01의 효과가 통계적으로 유의한 것으로 판단함. |
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| 14) 임상시험기간 | 임상시험 계획서 승인일로부터 약 48개월 (단, 대상자 등록 상황에 따라 변동될 수 있음) |
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| 15) 목표 시험대상자 수 | 1상: 최소 9명에서 최대 18명 2상: CRC01 투약을 완료한 30명 |
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| 16) 예상종료일 | 2029-07-31 | |
| 3. 변경신청 사유 | 1차 지표 수정 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2026-06-16 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 4. 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상시험계획 변경승인을 통보받은 일자입니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2025-06-30 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획승인신청 (IND)) 2025-08-01 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)(CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획 승인) 2025-11-03 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획 변경승인신청) 2025-12-09 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(CD19 CAR-T 치료제 CRC01의 전신 홍반성 루푸스 제1,2상 임상시험계획 변경승인) 2026-05-22 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청) |
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