투자판단 관련 주요경영사항
| 1. 제목 | 소아 희귀간질환 치료제 품목허가 신청 | |
| 2. 주요내용 | ※ 투자유의사항 임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다. 품목허가 심사과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1)품목명 : GC2127A(마라릭시뱃) 2)대상질환명(적응증) : 알라질 증후군 환자의 담즙정체성 소양증 3)품목허가 신청일 및 허가기관 - 신청일 : 2022년 2월 28일 - 품목허가기관 : 식품의약품안전처(MFDS) 4)임상시험 관련 사항 - 임상시험 등록번호 : NCT02160782 (미국 임상등록 사이트(https://www.clinicaltrials.gov)에서 임상시험 내용 확인 가능) - 임상시험 결과 : 알라질 증후군 환자의 담즙정체성 소양증에 대한 이 약의 안전성, 유효성을 평가하기 위하여 미국, 유럽의 만 1세 ~ 15세 환자 31명을 대상으로 실시한 18주의 공개 라벨 치료 기간과 4주의 무작위, 이중 맹검, 위약대조 약물 중단 기간, 후속 26주의 공개 치료 기간, 그리고 장기 공개 라벨 연장 기간으로 구성된 제2상 임상시험으로 주 평가변수에 대한 결과가 포함된 보고서가 완료되었음 : 유효성 평가 결과 48주 투여 후 baseline 대비 통계적으로 유의하게 Serum BA(Bile Acid) level및 소양감이 감소하였음 : 안전성 측면에서는 이 약 투여 후 발생한 중대한 이상사례는 11건이나 모두 투약과 관계가 없었음, 전체 이상사례 중 설사가 가장 높은 빈도로 나타나나 이는 BA 배출 증가에 따른 예상된 부작용임 5)기대효과 - 이 약은 회장에서 간으로 담즙산을 재흡수시키는 ASBT(apical Sodium-dependent bile acid transporter)의 inhibitor로 만1세 이상의 알라질증후군 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제임 - 치료제가 없던 질환으로, 품목허가 후 국내 공급이 진행되면 희귀질환으로 고통받는 환우들에게 큰 도움이 될 것으로 기대됨 6)향후 계획 : 품목허가 후 국내 공급 예정 |
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| 3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일 | 2022-02-28 | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| -상기 3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일은 식약처로부터 품목허가신청을 확인한 일자임. | ||
| ※ 관련공시 | - | |