투자판단 관련 주요경영사항
| 1. 제목 | 이영양성수포성표피박리증환자를 대상으로 ALLO-ASC-SHEET의 유효성과 안전성을 평가하는 제 3상 임상시험 계획 승인 (일본) | |
| 2. 주요내용 | ★ 투자유의사항 - 임상시험약물이 의약품으로 최종 시판 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험약물의 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목 : 이영양성수포성표피박리증환자에게 ALLO-ASC-SHEET의 유효성과 안전성을 평가하는 제 3상 임상시험 (A Phase 3 Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALLO-ASC-SHEET in the Subjects with Epidermolysis bullosa) 2) 임상시험 단계 : 일본, 제3상 3) 대상질환명(적응증) : 이영양성수포성표피박리증 4) 임상시험 승인기관 : 일본 PMDA 5) 임상시험 목적 : 이영양성수포성표피박리증은 유전적으로 콜라겐 7에 결함이 생긴 유전질환으로 피부에 지속적으로 수포가 발생하는 치명적 질환임. 치사율이 매우 높아 다수의 환자가 유아동기에 사망하고 있고 정상적 삶을 영위할 수 없는 희귀질환임. 본 임상은 이영양성수포성표피박리증 환자를 치료하고 삶의 질을 향상시키는 치료제 개발이 목적임. 6) 임상시험 배경 : 일본 PMDA의 승인하에 실시한 제 2상 임상시험이 종료되었고, 결과에 의하면 ALLO-ASC-SHEET의 안전성과 내약성이 확인되었고 제3상 임상을 위한 유효성 평가지표를 만족하였음. 특히 투약완료 후 장기 추적조사에서 효과가 지속적으로 유지되는 유효한 결과를 확보하였음. 이영양성수포성표피박리증은 출생시부터 발생하여 신체발달을 방해하고 심각한 후유증을 일으키며 환자의 조기사망까지 이르게 할 수 있지만 현재 전세계적으로 치료제가 없는 상황임. 일본에서 이영양성수포성표피박리증은 휘귀질환으로 분류되어 환자들은 국가의 지원을 받고 있으며 환자1인당 천문학적 치료비용이 소요되어 미충족 수요가 높음. 본 3상 임상을 통해 일본에서 시판허가를 받게 되면 이영양성수포성표피박리증 환자의 삶의 질에 크게 기여할 것임. 7) 임상 대상 환자 : 이영양성수포성표피박리증환자 6명 8) 임상 실시기관 : 일본 내 3개 주요대학 부속병원 9) 영향 및 향후 계획 : ALLO-ASC-SHEET의 제3상 임상시험이 종료되면 일본 PMDA에 의약품 시판 품목허가를 신청할 예정임. 해당 환자들은 신체 전반에 걸쳐 궤양이 반복적으로 발생하므로 환자1인당 의약품 투여량을 고려해볼 때 시판 후 상당한 규모의 시장이 확보될 것으로 예상됨. |
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| 3. 사실발생(확인)일 | 2021-01-08 | |
| 4. 결정일 | 2021-01-07 | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| (1) 상기 결정일은 일본식품의약품안전처(PMDA)로부터 의약품 임상시험계획승인 통지 메일을 수령한 날짜입니다 (2) 상기 발생(확인)일은 당사가 상기 (1) 을 통보받은 날짜입니다. |
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| ※ 관련공시 | - | |