투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
| 투자 유의사항 | - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능 성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하 시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 Topline data 수령 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | GV1001-PSP-CL2-011 임상시험을 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하기 위한 12개월 연장 시험 |
| 2) 임상시험단계 | 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 대한민국 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 서울특별시 보라매병원 외 국내 4개 병원 | |
| 6) 대상질환 | 진행성 핵상 마비 (Progressive Supranuclear Palsy, PSP) | |
| 7) 신청일 | 2023-07-11 | |
| 8) 승인일 | 2023-09-18 | |
| 9) 등록번호 | -미국임상등록사이트(clinicaltrials.gov) 등록번호 : NCT06235775 -임상시험 프로토콜 고유번호 :GV1001-PSP-CL2-011-E |
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| 10) 임상시험 목적 | 본 연장 시험에서는 GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험)에 참여하여 임상시험용 의약품을 24주(6개월) 간 투여 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day를 12개월간 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하고자 한다. | |
| 11) 임상시험 방법 | 다기관, 공개, 단일군, GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상)의 연장 시험 | |
| 12) 1차 지표 | 이상사례, 실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사), 활력징후, 심전도 | |
| 13) 임상시험기간 | 2023년 09월 18일 (식약처 승인) ~ 2025년 09월 01일 (마지막 대상자 방문 완료) | |
| 14) 목표 시험대상자 수 | 최대 75명(GV1001-PSP-CL2-011 임상시험에 참여하여 투여를 완료한 대상자 중, 본 연장 시험 참여에 동의한 대상자) | |
| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | [이상사례] 본 연장 시험에서 이상사례에 대한 분석은 임상시험용 의약품 투여 후 발생한 이상사례(treatment-emergent adverse event, TEAE)를 대상으로 한다. 본 연장 시험에서 발생한 TEAE에 대한 분석을 실시하며, GV1001-PSP-CL2-011 임상시험과 본 연장 시험에서 발생한 이상사례를 모두 포함하여 별도 분석도 실시한다. 이상사례, 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응에 대하여 투여군 별 발현 대상자 수, 발현율, 발현율의 95% 신뢰구간을 제시한다. 이상사례, 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응에 대해서 MedDRA를 이용하여 System Organ Class (SOC)와 Preferred Term (PT)에 따라 코드화하고, 코드화된 이상사례의 발현 대상자 수, 발현율 및 발현 건수 등을 통합 및 투여군 별로 제시한다. 또한 중증도 및 임상시험용 의약품과의 인과관계에 따른 이상사례 발현 현황을 제시한다. [실험실적 검사] 실험실적 검사 결과에 대해 연속형 변수는 각 방문별 검사치와 연장시험의 베이스라인(Ex-Visit 1(Visit 16, Week 26)) 대비 변화량의 기술통계량(관측 대상 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)을 통합 및 투여군 별로 제시하고, 범주형 변수는 투여군 별로 shift table을 제시한다. [활력징후] 활력징후에 대해 각 방문별 측정치와 연장시험의 베이스라인(Ex-Visit 1(Visit 16, Week 26)) 대비 변화량의 기술통계량(관측 대상 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)을 통합 및 투여군 별로 제시한다. [심전도] 심전도 검사는 '정상 또는 임상적으로 유의하지 않은 비정상'/'임상적으로 유의한 비정상'의 투여 전후 변화에 대해 shift table을 이용하여 통합 및 투여군 별 빈도 및 백분율을 제시한다. |
| 2) 결과값 | 연장연구 기간 동안 발생한 이상사례는 총 166건으로 경증 132건, 중등증 27건, 중증 7건이었다. 총 166건의 이상사례 중 158건은 GV1001과 인과관계가 없는 것(unlikely)으로 평가되었고, 인과관계 있는 것으로 평가된 총 8건의 이상사례 중 경증은 7건, 중등증은 1건에 해당하였다. 중대한 이상사례(Serious Adverse Events, SAE)는 총 20건으로 약 24%(16/67명)의 대상자에서 발생하였으나 모두 GV1001과 인과관계가 없는 것으로 평가되었다. 이상사례로 인해 투약을 영구중단한 사례는 1건이었다. 연장 임상시험 중 이상사례로 인해 사망한 대상자 2명 또한 GV1001과 인과관계가 없는 것으로 평가되었다. *이상사례(TEAE)의 중증도는 발생한 개별 이상사례의 의학적 심각도 수준을 나타내는 반면, 중대한 이상사례(Subjects with Serious TEAEs)는 약과의 인과관계 여부와 무관하게 임상시험 중 발생하여 사망, 생명 위협, 입원/입원 연장, 영구적 기능 저하, 선천적 기형, 또는 의학적으로 중대한 결과를 초래하는 모든 이상반응을 의미합니다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-11-22 | |
| 5. 향후계획 | 향후 임상시험결과보고서(Clinical Study Report)를 수령할 예정이며, 수령 시 공시할 예정입니다. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석업체로부터 최종 topline data를 전달받은 날짜입니다. - 금번 임상시험은 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 입니다. 해당 국내 2a상 임상시험은 2024-10-24에 Topline data 수령하여 1차 지표에 대하여 공시하였습니다. 그후 2025-03-19에 CSR을 수령하였으며 1차 지표에 대한 부분은 Topline data 수령시와 동일하여 별도 공시를 진행하지 않았습니다. - 금번 topline data 수령은 1차 지표 중 하나인 이상사례 및 일부 탐색적 평가변수를 수령하였습니다. 그 외 1차 지표인 실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사), 활력징후, 심전도는 임상시험결과보고서(Clinical Study Report) 수령 시 공시할 예정입니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다. |
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| ※ 관련 공시 | 2024-10-24 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험 Topline data 수령) 2023-03-06 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인) 2022-12-29 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 신청) |
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