투자판단 관련 주요경영사항
| 1. 제목 | 샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험계획 승인 | |
| 2. 주요내용 | ※ 투자유의사항 - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목 : 샤르코-마리-투스1A 환자에서 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 근육내 반복 투여에 따른 270일간 안전성 및 내약성 평가를 위한 단일기관, 공개, 제 1/2a상 임상시험 2) 임상시험 단계 : 국내 제1/2a상 3) 대상질환(적응증) : 질환의 중증도가 경도(mild)에서 중등도(moderate)인 샤르코-마리-투스병 1A 아형 환자(Charcot-Marie-Tooth disease subtype1A; CMT1A) 4) 임상시험 신청ㆍ승인일 및 승인기관 : - 최초신청일: 2020년 2월 4일 - 승인일: 2020년 4월 20일 - 승인기관: 식품의약품안전처(MFDS) 5) 임상시험 등록번호 : 식품의약품안전처(MFDS) 승인 후 Clinicaltrials.gov에 등록 예정 6) 임상시험의 목적 : - CMT1A 환자들 대상으로 약화된 하지근육에 주사한 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 안전성과 내약성을 평가 7) 임상시험 시행 방법 : - 시험 대상자 수 : 12명 - 시험기관: 삼성서울병원 1개 기관 - 기간: 식품의약품안전처(MFDS) 승인 후 12개월(시험 대상자 등록 상황 및 투여기간에 따라 변동 가능) 8) 기대효과 : - CMT는 "유전성 운동감각신경병"이라고도 불리는 병으로, 말초신경의 손상으로 인한 다양한 증상이 나타남. 약 1/2,500의 빈도로 발생하므로, 국내에는 약 2만명, 전세계적으로 290만명 이상의 CMT 환자가 있음. - CMT는 어린 나이에 발병하여 평생 낫지 않고 진행하며 증상이 악화되지만, 아직까지 치료제가 개발되지 않아, 환자들은 단지 악화인자를 피하거나 보존적인 치료를 받을 뿐임. - 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 CMT 환자의 근육에 Engensis(VM202)를 주사하여, HGF가 치료 작용을 할 것을 기대할 수 있음. - Engensis (VM202)를 근육 주사하면 HGF가 발현하여 다양한 작용을 함. HGF는 혈관형성인자로서 작용할 뿐만 아니라, 신경영양성인자(neurotropic factor)로 작용하며, 근육 조직 재생, 세포자멸사억제, 항염증, 항섬유화 활성, 신경보호인자 등의 역할을 하여 퇴행하는 신경세포에서 치료 효과를 나타냄. - 더구나 국소적으로 발현하므로 전신적인 부작용을 일으키지 않는 안전한 치료 방법임. |
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| 3. 사실발생(확인)일 | 2020-04-20 | |
| 4. 결정일 | - | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 사실확인일은 국내 식품의약품안전처(MFDS)로부터 신청 결과를 통보 받은 날짜임. - 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정임. |
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| ※ 관련공시 | - | |