투자판단 관련 주요경영사항
| 1. 제목 | PolyQ 척수소뇌 실조증 치료에 대한 Stemchymal (동종 지방유래 중간엽줄기세포) 투여의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제2상 임상시험 계획승인(IND) 신청 | |
| 2. 주요내용 | ※투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험제목 : PolyQ 척수소뇌 실조증 치료에 대한 Stemchymal (동종 지방유래 중간엽줄기세포) 투여의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제2상 임상시험 2) 임상시험단계 : 국내 임상시험 제2상 3) 대상질환명(적응증) : PolyQ 척수소뇌 실조증 4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 : - 신청일 : 2021년 03월 29일 - 임상승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS) - 임상시험기관 : 연세대학교 세브란스병원 외 2개 병원 5) 임상시험의 목적 : - 일차 목적 폴리-글루타민 척수소뇌 실조증(polyQ SCA) 환자를 대상으로 질병 진행을 지연시키는 데 있어 Stemchymal 3회 투여(IV infusion) 시 치료적 유효성을 확인 - 이차 목적 PolyQ SCA 환자를 대상으로 Stemchymal 3회 투여 시(IV infusion) 안전성을 확인 6) 임상시험 시행방법 - 환자규모: 48명 - 실시방법: 공개, 다기관, 단일군, 제2상 임상시험 7) 기대효과 - 소뇌의 퍼킨지 신경세포를 조절함으로서 운동기능 악화를 개선하는 기전과 대만 1상 임상시험에서의 안전성과, 2상 임상시험의 유효성을 바탕으로 국내 2상 임상시험에서 척수소뇌 실조증의 질병 치료제로서의 가능성을 탐색하고 임상 조건부 허가 진행 예정임. |
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| 3. 사실발생(확인)일 | 2021-03-29 | |
| 4. 결정일 | - | |
| - 사외이사 참석여부 | 참석(명) | - |
| 불참(명) | - | |
| - 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부 | - | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| - 상기 '3.사실발생(확인)일'은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험 계획(IND)을 제출한 날짜입니다. | ||
| ※ 관련공시 | - | |