투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)
| 투자 유의사항 | 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 이식편대숙주질환 환자 대상 SCM-CGH의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 평행설계, 이중눈가림, 제2상 임상시험 결과 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | SCM-CGH2001 |
| 2) 임상시험단계 | 국내 임상시험 제2상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 가톨릭대학교 서울성모병원 외 국내 10개 병원 | |
| 6) 대상질환 | 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 이식편대숙주질환 | |
| 7) 신청일 | 2015-10-08 | |
| 8) 승인일 | 2016-03-24 | |
| 9) 등록번호 | NCT04189432 미국 임상등록 사이트(clinical trials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능) |
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| 10) 임상시험 목적 | 목적: Part 1 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 GVHD 환자를 대상으로 SCM-CGH를 3회 투여 후 안전성을 평가하는 것을 목적으로 함 Part 2 스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 GVHD 환자를 대상으로 SCM-CGH 또는 위약을 3회 투여 후 12주 시점의 전체 반응률을 평가하여 SCM-CGH 투여군이 위약 투여군에 비해 반응률이 우월함을 입증하는 것을 목적으로 함 일차 목적 SCM-CGH 투여군과 대조군의 12주 시점 전체 반응률을 비교 분석하여 SCM-CGH의 치료적 유효성 평가 이차 목적 각 방문별 전체 반응률, 시험자 전반적 평가, 시험대상자 자가 증상 중증도, 각 장기별 반응률, 치료 무실패 생존율과 생체 표지자의 변화량을 통해 평가되는 시험약과 대조약의 치료적 유효성 비교와 이상반응 등에 대한 안전성 비교 |
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| 11) 임상시험 방법 | 시험방법: 본 임상시험은 3회 반복 투여에 따른 안전성을 평가하기 위한 Part 1과 유효성과 안전성을 평가하기 위한 Part 2로 구성하였으며, 본 임상시험 종료방문(48주, end of study; EOS1) 이후 장기 안전성 추적관찰 임상시험에 자발적으로 서면동의 한 시험대상자를 대상으로 임상시험용 의약품 첫 투여 후 240주 시점까지 안전성 추적관찰 조사를 수행하도록 계획함 본 임상시험 종료시점(EOS1)인 임상시험용 의약품 첫 투여 후 48주 방문(part 1: 방문12, part 2: 방문11)까지 모든 시험대상자의 방문이 종료된 후, 유효성 및 안전성 평가를 위하여 증례기록서 등 결과 분석에 필요한 자료 회수 및 분석을 시행하여, 본 임상시험에 대한 결과보고서를 작성하도록 계획하였다. 이후 장기 안전성 추적관찰 임상시험 종료시점(EOS2)인 임상시험용 의약품 첫 투여 후 240주 방문(방문7*)까지 모든 시험대상자의 방문이 종료되면, 장기 안전성 추적관찰 임상시험 결과에 대한 별도의 결과보고서를 작성함 Part 1에서는 선정·제외기준에 적합한 3명 또는 6명의 시험대상자를 순차적으로 등록하여 시험계획서에 따라 시험약 3회 투여한 후 28일 동안 본 임상시험계획에서 제시한 기준에 따라서 안전성을 평가하였다. 임상시험이 Part 2로 진행되기 위하여는 part 1 최초 3명의 시험대상자에서 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현되지 않거나 1명의 시험대상자에서 발현된 경우에는 추가 등록된 3명의 시험대상자에서 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현되지 않아야 함 - 본 임상시험- - Part 1(안전성 탐색): 다기관, 공개 임상시험 대상자가 자발적으로 임상시험에 참여할 것을 서면으로 동의하여 필요한 검진 및 검사를 실시하고 적합성 평가결과 최종적으로 선정기준에 적합한 시험대상자에 한하여 배정하였다. 순차적으로 시험약을 2주 간격으로 3회 정맥 투여하였으며 3차 투여 후 4주 동안 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응 발현여부를 확인함 최초 3명의 시험대상자 등록은 첫 시험대상자 1차 투여 후 1주 동안 급성 약물이상반응 발현 여부를 확인하여 급성 약물이상반응이 발현하지 않은 경우 다음 두 명의 시험대상자를 등록하도록 함 최초 3명의 시험대상자 중 한 명에서 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현된 경우에는 선정 제외 기준에 적합한 시험대상자 3명을 추가 등록하여 시험약을 2주 간격으로 3회 정맥 투여하며 3차 투여 후 4주 동안 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응 발현여부를 확인하도록 계획함. 단, part 1에 최초 등록된 시험대상자 3명 중 2명 이상에서 3차 투여 후 4주 동안에 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현된 경우 또는 추가 등록된 3명 중 1명 이상에서 3차 투여 후 4주 동안에 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현된 경우에는 임상시험을 종료하도록 계획함 Part 2로 진행되어 part 1에서 CTCAE (version 4.03)의 grade 3이상 약물이상반응이 발현되지 않은 시험대상자는 시험계획서에 따라 48주 시점까지 유효성 및 안전성 평가를 실시함. |
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| 12) 1차 지표 | 일차 유효성 평가변수: 12주 시점의 전체 반응률 | |
| 13) 임상시험기간 | 가.첫 시험대상자 등록: 2017년 12월 01일 나.마지막 시험대상자의 마지막 방문: 2024년 02월 26일 |
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| 14) 목표 시험대상자 수 | - Part 1: 3~6명 - Part 2: 84명(시험군: 42명, 대조군 42명) |
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| 3. 시험결과 | 1) 1차 지표 통계분석방법 | 유효성 분석은 본 임상시험(Part1, Part 2)에 대하여 실시하며 최종 유효성 평가는 Part 2로 실시함. 만약 층화(중증도(non-severe, severe)) 오류의 비율이 10% 이상 발생한 경우, 일차 및 이차 유효성 평가 변수에 대해서 층화 오류가 발생한 시험대상자를 대상으로 민감도 분석을 실시하도록 함. 일차 유효성 평가변수: 12주 시점의 전체 반응률각 Part 및 투여군별 임상시험용 의약품 투여 12주 시점에 "만성 GVHD 평가-Overall Response" 평가 결과에 대해 빈도 및 백분율을 제시하였다. Overall Response가 "완전 반응(CR)"과 "부분 반응(PR)"으로 평가된 시험대상자에 대해서 빈도 및 백분율과 95% 신뢰구간을 제시. 이때 Part 2의 경우 군간 차이가 있는지 확인하기 위해 기대빈도가 5 미만인 셀이 20%를 초과하는지 여부에 따라 Pearson's chi-square test 또는 Fisher's exact test로 분석하였다. 또한 Part 2의 경우 [8.4.1 인구학적 정보 및 기초정보]에서 제시된 예후인자 중에서 투여군간 유의한 차이가 있는 변수가 있다면, 민감도 분석으로 투여군과 유의한 변수들을 포함한 multiple logistic regression을 실시하여 odds ratio 및 95% 신뢰구간을 제시하여 투여군이 유의한지를 검정. |
| 2) 결과값 | 유효성 결과 12주 시점의 전체 반응률 FAS에서 Part 1의 12주 시점의 전체 반응률은 66.67% (2/3명)였으나, Part 2의 12주 시점의 전체 반응률은 시험군, 대조군 각각 45.00% (18/40명), 52.2% (23/44명)였다. PPS도 FAS와 유사한 경향을 보였다. 12주 시점 전체 반응률에서 시험군 대비 대조군에서 높은 반응률을 보였으나, FAS 및 PPS 모두 통계적으로 유의한 군간 차이를 보이지 않았다(p>0.05) FAS p-value = 0.5054PPS p-value = 0.2076입니다. |
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| 4. 사실발생(확인)일 | 2025-01-07 | |
| 5. 향후계획 | 임상시험용 의약품의 투여 횟수와 치료 기간 등의 투여 방법을 고려하고, 유의미한 임상적 효능을 확인할 수 있는 평가 변수를 고려하는 방안을 통해 SCM-CGH의 효능 재탐색. | |
| 6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| -상기 사실발행(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 topline data를 전달받은 날짜입니다. -본 임상시험 계획 승인은 상장일 전 발생하여 관련 공시사항은 없습니다. |
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| ※ 관련 공시 | - | |